患有唐氏综合征的儿童患急性淋巴细胞白血病(ALL)的风险增加，并且复发率和治疗毒性更高。近几十年来，新疗法已经改善了普通人群的预后，但是唐氏综合征儿童的预后一直滞后，并且没有关于当代治疗方案的报道。

由贝勒医学院和得克萨斯州儿童癌症中心领导的《临床肿瘤学杂志》发表的一份新报告回顾了2003年至2019年儿童肿瘤学小组临床试验的结果，发现与没有唐氏综合征的儿童相比，患有唐氏综合征和ALL的儿童在当代治疗方案中仍然经历了复发率和治疗相关死亡率的增加。

研究人员得出结论，使用新的，毒性较低的疗法将是必要的，以改善这个病人群体的结果。该研究检查了743名唐氏综合征和ALL患者的结果，这是迄今为止报道的更大队列，相比之下，超过20，000名ALL患者没有唐氏综合征。唐氏综合征患者的五年总生存率比其他患者低大约7%。

复发和治疗相关死亡率一直是唐氏综合征儿童结局差异的主要原因。在这项研究中，研究人员发现，随着现代疗法的使用，复发风险的增加已经缩小，但与治疗相关的死亡率风险仍然很高。

“儿童时期的结果在很大程度上得到了改善，因为治疗得到了加强，从而防止了复发，”该研究的通讯作者卡伦·拉宾博士说，他是贝勒大学儿科血液学和肿瘤学教授，也是德克萨斯州儿童癌症中心白血病项目的主任。“然而，患有唐氏综合征的儿童并没有像其他儿童一样受益，因为他们经历了更高的威胁生命的感染风险。”治疗期间的低白细胞计数使患者更容易受到感染。患有唐氏综合征的儿童还会经历更高频率的口腔溃疡、血糖水平升高和与化疗相关的癫痫发作。研究人员说，这表明需要评估不同的治疗策略。