在 2021 年 ESMO 大会上公布的早期临床试验数据表明，新的抗癌治疗即将出现，其中明确强调精准医学。尽管医学研究在 COVID-19 大流行初期遭遇挫折，但目前正在开发的大量有前途的新药和创新治疗方法证明，肿瘤学领域再次展望未来，结束了一年一度的肿瘤学界传达了希望。

随着个性化医疗的成熟，越来越多的癌细胞基因改变被确定为新疗法的潜在目标。一个例子是导致肿瘤抑制基因 ARID1A 功能丧失的突变，估计在 10% 到 50% 的实体瘤中发现了该基因，包括子宫内膜癌、膀胱癌、结肠直肠癌和胆管癌。

在今年的 ESMO 大会上公布了中期结果的靶向药物 ceralasertib 的 II 期试验中，在 10 名表现出 ARID1A 缺失的晚期实体瘤患者中，有 3 名观察到了定义为疾病稳定至少六个月的临床获益的功能。两名患有子宫内膜癌的参与者继续接受治疗，并在开始治疗后 16 个月和 21 个月分别表现出持续的完全反应。

巴西 Oncoclinicas 的 Rodrigo Dienstmann 博士是一名未参与该研究的早期药物开发专家，他表示，这些数据很有希望，并增加了越来越多的证据表明具有这种类型改变的肿瘤，可能对利用癌症缺陷的靶向治疗敏感细胞修复其 DNA 损伤的能力。

“我们仍然需要了解这是否与肿瘤类型有关，以及是否需要考虑肿瘤内的其他改变，因为我们在从妇科到食道恶性肿瘤的许多癌症中看到了 ARID1A 突变，但我们目前不知道它们在每种疾病中是否具有相同的行为。这就是为什么在治疗过程的早期通过下一代测序、获得癌症的完整基因组图片将是关键，”他说。

未参与该研究的瑞士苏黎世大学医院肿瘤内科医生 Alessandra Curioni-Fontecedro 教授评论说：“由于广泛基因检测的日益广泛使用，我们在肿瘤学中了解的药物现在正在寻找新的潜在应用，使用alpelisib 是一种非常有趣的方法，适用于迄今为止、尚未获得批准的治疗方案的罕见疾病组。”