由世界知名的癌症和糖尿病研究和治疗中心 City of Hope 领导的一项 2 期试验表明，将新型共济失调毛细血管扩张症和 Rad3 相关 (ATR) 抑制剂药物 berzosertib ，添加到针对患有转移性尿路上皮癌，不会延长无进展生存期。

化疗药物顺铂和吉西他滨，通常用于尿道、膀胱、输尿管和肾盂内的癌细胞，然而，基于顺铂的疗法并不能治愈这些患者，并且尝试与新疗法相结合也未能延长生存期。人们认为，添加 ATR 抑制剂药物 berzosertib 会破坏 DNA 损伤修复并诱导肿瘤细胞死亡，可以提高当前疗法的疗效。

“我们知道，化疗会损伤 DNA，癌细胞可以通过修复 DNA 损伤来超越这一过程，”希望之城医学肿瘤学和治疗学研究系临床教授 Sumanta Monty Pal 医学博士说。“许多专家认为， berzosertib 可能会破坏该系统并阻止癌细胞修复其受损的 DNA。”“报告无结果的试验很重要，”他补充道，“如果我们不进行谨慎的 2 期试验，我们最终可能会在更大的 3 期临床试验中投入资金和人们的生命，而不会看到患者存活率的任何切实收益。”

发表在JAMA Oncology 上的随机 2 期研究，包括来自国家癌症研究所附属 23 个癌症中心的 87 名患者；对照组仅接受顺铂和吉西他滨，实验组接受相同的治疗加 berzosertib。对患者进行了长达三年的随访，两组的中位无进展生存期均为 8 个月，但在实验组中观察到较差的总生存期。

据美国癌症协会估计，今年将有 83,730 人被诊断出患有膀胱癌，大约 17,200 人将死于该疾病。每 10 名膀胱癌患者中约有 9 名年龄在 55 岁以上，“berzosertib 的一个挑战是，当与化疗联合用时，它会大大减少患者的白细胞和血小板，”帕尔说到。