美国美国食品药品监督管理局已批准SpringWorks Therapeutics Inc .的Ogsiveo (nirogacestat)片剂用于需要全身治疗的进行性韧带样瘤成年患者。

快速通道和突破性治疗指定的批准基于一项国际多中心试验的结果，在该试验中，142名患有进行性硬纤维瘤且不适合手术的成年患者被随机分配接受150mg Ogsiveo或安慰剂口服，每天两次。

该试验的结果显示，与安慰剂相比，Ogsiveo在无进展生存期方面具有临床意义和统计显著性的改善。Ogsiveo在客观缓解率方面也有统计学上的显著优势(41%对8%)。对于患者报告的疼痛，Ogsiveo组有额外的益处。

“韧带样瘤是一种罕见的肿瘤，可导致严重的疼痛和残疾，”FDA肿瘤学卓越中心主任Richard Pazdur医学博士在一份声明中说。“今天的批准，将为患者提供除手术和放射治疗之外的第一个被批准的治疗选择。”