在 UNC Lineberger 综合癌症中心和约翰霍普金斯大学 Sidney Kimmel 综合癌症中心进行的一项临床试验发现，大剂量阿糖胞苷随后使用 pembrolizumab 进行免疫治疗可使耐药性或复发性急性髓系白血病 (AML) 患者受益，这是一种高度侵袭性的癌症。

研究结果发表在美国癌症研究协会的期刊《血液癌症发现》上。II 期试验招募了 37 名 70 岁以下的患者。他们接受了大剂量阿糖胞苷注射，两周后接受了静脉注射 pembrolizumab，以检查加入pembrolizumab 是否可以改善临床反应。在试验的主要终点，14 人（38%）的癌症完全缓解。

这些结果与大剂量阿糖胞苷和其他化疗方案，在耐药或复发 AML 中观察到的缓解率相比具有优势。更好的是，在未从标准治疗中获益并在第二个总体治疗阶段接受大剂量阿糖胞苷和帕博利珠单抗治疗的患者中，46% 的试验入选者通过一两拳获得完全缓解，这表明这种治疗可能是最好的早期治疗在他们的病程中。严重的副作用是罕见且有限的。“免疫疗法导致了治疗癌症的范式转变，但尽管有大量数据表明 AML 可能有效，但 AML 仍落后于其他癌症，”医学副教授、UNC Lineberger 白血病研究主任、通讯作者Joshua Zeidner 说本研究的。“我们的研究是第一项临床试验，旨在研究派姆单抗联合强化化疗在复发或对治疗耐药的 AML 患者中的作用。”

虽然 AML 的五年生存率已从 1975 年的约 6% 上升到今天的近 30%，但疾病晚期的生存率仍然很低。癌症对积极治疗没有反应或对化疗产生耐药性的患者的预期寿命通常以月为单位，因此迫切需要寻找更好的疗法。“总体而言，试验参与者在接受治疗后的中位寿命为近一年，这与之前仅从化疗中看到的益处相比意义重大，后者导致中位生存期为 6 至 7 个月，” Zeidner 说。

除了发现先化疗后免疫治疗的益处外，临床医生还发现一种特定类型的免疫系统细胞，称为 T 细胞，在治疗前普遍存在。治疗益处与这些 T 细胞的功能相关，因为某些 T 细胞群体可能能够被派姆单抗重新激活。这些 T 细胞的存在可能能够预测哪些患者从 AML 中的派姆单抗中获益。此外，不同基因通路在对 pembrolizumab 有反应的白血病细胞中更为普遍，这表明这些基因可以作为预测反应的潜在生物标志物。