适应症：与达卡巴嗪联合治疗晚期平滑肌肉瘤患者。

剂型/给药途径：口服

国外批准日期：2020年11月FDA授予孤儿药称号

中国是否获批：无

作用机制：PTC596是一种小分子BMI1抑制剂，可通过抑制BMI1的功能、活性和量来靶向癌症干细胞群体。

常见不良反应：中性粒细胞减少，恶心和呕吐